Terapaia genetica evita la chemioterapia

Ricercatori dell’Istituto San Raffaele-Telethon per la Terapia Genica di Milano hanno messo a punto un nuovo protocollo che permette di effettuare la terapia genica per correggere le cellule staminali del sangue senza sottoporre il paziente a chemio o radioterapia. Il protocollo è stato testato su modelli animali e illustrato sulla rivista Cell. «I risultati spianano la strada verso regimi terapeutici che non prevedano più l’impiego di chemio o radioterapia, minimizzando gli effetti collaterali a breve e a lungo termine causati dall’elevata tossicità di questi trattamenti» commenta Luigi Naldini, direttore di SR-Tiget e professore ordinario di Istologia e di Terapia genica e Cellulare presso l’Università Vita-Salute San Raffaele di Milano.

La terapia genica punta a correggere nelle cellule «malate» la funzione di un gene difettoso. Nel contesto delle malattie ematologiche, vengono utilizzate le cellule staminali ematopoietiche da cui hanno origine tutte le cellule del sangue. La terapia genica punta a correggere nelle cellule “malate” la funzione di un gene difettoso. Nel contesto delle malattie ematologiche, vengono utilizzate le cellule staminali ematopoietiche da cui hanno origine tutte le cellule del sangue.

Gli attuali protocolli prevedono che queste cellule vengano fatte ‘uscire’ dal midollo osseo attraverso un trattamento farmacologico (con una procedura detta ‘mobilizzazione’), corrette in laboratorio e successivamente trasferite nel paziente. Prima di quest’ultimo passaggio oggi è necessario sottoporre il paziente a chemio o radioterapia per eliminare le cellule staminali malate e fare posto a quelle nuove (condizionamento). Questo intervento, oltre ad avere effetti collaterali nel breve e lungo periodo, limita la platea di pazienti eleggibili alla terapia genica.