Fibrosi cistica: cellule staminali e terapie geniche per correggere il difetto del DNA

La fibrosi cistica è una malattia genetica ereditaria causata da mutazioni nel gene CFTR, che compromettono la funzione delle ghiandole esocrine e causano problemi respiratori e digestivi. Le cellule staminali e le terapie geniche rappresentano innovativi approcci terapeutici per correggere queste mutazioni e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Ruolo delle cellule staminali nella fibrosi cistica

Le cellule staminali possono rigenerare il tessuto polmonare danneggiato e migliorare la funzione delle vie respiratorie, contrastando l’infiammazione cronica e le infezioni ricorrenti tipiche della malattia.

Terapie geniche per correggere il gene CFTR

Le tecniche di terapia genica mirano a inserire copie corrette del gene CFTR nelle cellule polmonari o a correggere direttamente le mutazioni attraverso strumenti di editing genetico come CRISPR.

Prospettive e sfide cliniche

• Trial clinici in corso per valutare sicurezza ed efficacia.
• Barriere tecniche nella consegna del gene corretto alle cellule polmonari.
• Considerazioni etiche e regolatorie per le terapie genetiche.

FAQ – Fibrosi cistica, cellule staminali e terapia genica

Le cellule staminali possono curare la fibrosi cistica?

Le cellule staminali aiutano a rigenerare i tessuti ma non rappresentano una cura definitiva.

La terapia genica è già disponibile?

È in fase sperimentale ma promette di correggere direttamente il difetto genetico.

Quando saranno disponibili terapie efficaci?

Occorreranno ancora anni di studi e approvazioni regolatorie prima di applicazioni cliniche diffuse.

Conclusione

Cellule staminali e terapie geniche stanno aprendo nuove frontiere per la cura della fibrosi cistica, offrendo speranze concrete per il futuro della malattia.

Disclaimer medico

Le informazioni contenute sono a scopo divulgativo e non sostituiscono il parere medico. Consultare un medico specialista per indicazioni personalizzate.